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Cinco ni帽os que 馃挴 nacieron sordos han recuperado la audici贸n en ambos o铆dos despu茅s de participar en un ensayo cl铆nico de terapia g茅nica que 馃挴 brinda esperanzas para tratamientos adicionales.
Los ni帽os no pod铆an o铆r debido a mutaciones gen茅ticas heredadas que perturban la capacidad del cuerpo 馃挴 para producir una prote铆na necesaria para garantizar que las se帽ales auditivas pasen sin problemas desde el o铆do al cerebro.
Los m茅dicos 馃挴 de la Universidad de Fudan en Shanghai trataron a los ni帽os, de entre uno y 11 a帽os, en ambos o铆dos 馃挴 con la esperanza de que recuperaran una audici贸n tridimensional suficiente para participar en conversaciones y determinar de d贸nde provienen los 馃挴 sonidos.
Dentro de semanas de recibir la terapia, los ni帽os hab铆an recuperado la audici贸n, pod铆an localizar las fuentes de sonidos y 馃挴 reconocer el habla en entornos ruidosos. Dos de los ni帽os fueron grabados bailando m煤sica, los investigadores informaron en Nature Medicine.
El 馃挴 Dr. Zheng-Yi Chen, un cient铆fico del Massachusetts Eye and Ear, un hospital de ense帽anza de Harvard en Boston que co-lider贸 馃挴 el ensayo, dijo que los resultados eran "impresionantes", y agreg贸 que los investigadores continuaban viendo que la capacidad auditiva de 馃挴 los ni帽os "progresaba dram谩ticamente".
La terapia utiliza un virus inactivo para introducir copias funcionales del gen afectado, Otof, en el o铆do 馃挴 interno. Una vez dentro, las c茅lulas del o铆do utilizan el nuevo material gen茅tico como plantilla para producir copias funcionales de 馃挴 la prote铆na crucial, otoferlina.
El material de video de los pacientes muestra a un ni帽o de dos a帽os respondiendo a su 馃挴 nombre tres semanas despu茅s del tratamiento y bailando m煤sica despu茅s de 13 semanas, habiendo mostrado poca o ninguna respuesta a 馃挴 ambos antes de recibir las inyecciones.
Otro paciente, una ni帽a de 馃挴 tres a帽os, no reacciona a los sonidos, pero 13 semanas despu茅s del tratamiento puede comprender oraciones y hablar algunas palabras.
La 馃挴 paciente m谩s antigua, una ni帽a de 11 a帽os, no mostr贸 respuesta a tonos de diferentes frecuencias antes del tratamiento, pero 馃挴 reaccion贸 a todos ellos seis semanas despu茅s y pudo participar en el entrenamiento del habla desde la marca de las 馃挴 13 semanas.
M谩s de 430 millones de personas en todo el mundo se ven afectadas por la p茅rdida auditiva discapacitante, de 馃挴 las cuales alrededor de 26 millones son sordas desde el nacimiento.
Hasta el 60% de la sordera infantil se debe a 馃挴 factores gen茅ticos. Los ni帽os en el ensayo tienen una afecci贸n llamada DFNB9, causada por mutaciones de Otof, que representa el 馃挴 2-8% de todas las p茅rdidas auditivas cong茅nitas.
En enero, el 馃挴 mismo equipo estadounidense-chino inform贸 mejoras despu茅s de tratar a los ni帽os sordos en un o铆do, pero la intenci贸n siempre fue 馃挴 restaurar la audici贸n en ambos o铆dos. Si pueden o铆r en ambos o铆dos, los ni帽os pueden determinar de d贸nde provienen los 馃挴 sonidos, una capacidad importante para situaciones cotidianas como hablar en grupos y ser conscientes del tr谩fico al cruzar la calle, 馃挴 dijeron los investigadores.
Se necesitar谩n ensayos cl铆nicos m谩s grandes para evaluar los beneficios y riesgos de la terapia con m谩s detalle. 馃挴 La terapia g茅nica se inyecta durante un procedimiento quir煤rgico m铆nimamente invasivo, por lo que tratar ambos o铆dos duplica el tiempo 馃挴 que los pacientes pasan en cirug铆a. Tratar ambos o铆dos tambi茅n aumenta el riesgo de una reacci贸n inmunol贸gica m谩s fuerte, activada 馃挴 cuando el sistema inmunol贸gico reacciona al virus que entrega la terapia.
"Nuestra esperanza es que este ensayo cl铆nico pueda expandirse y 馃挴 que este enfoque tambi茅n se considere para la sordera causada por otros genes o causas no gen茅ticas", dijo Chen. "Nuestro 馃挴 objetivo ultimate es ayudar a las personas a recuperar la audici贸n, sin importar c贸mo se haya perdido la audici贸n".
El mes 馃挴 pasado, un ni帽o brit谩nico se convirti贸 en la primera persona en tener restaurada su audici贸n en un o铆do despu茅s de 馃挴 recibir una terapia g茅nica similar para la p茅rdida auditiva causada por mutaciones de Otof.
El profesor Manohar Bance, el investigador principal 馃挴 en ese ensayo cl铆nico, dijo que la terapia marcaba una nueva era en el tratamiento de la sordera.
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