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Tratamento "transformador" para doença genética rara ser oferecido no NHS na Inglaterra

Pessoas que vivem com uma forma rara de transtorno 5️⃣ genético do sangue na Inglaterra receberão um tratamento "transformador" no NHS, bwinone 8 um momento histórico.

Casgevy, que é uma terapia genética 5️⃣ única, foi aprovada para uso no NHS na Inglaterra para pessoas que vivem com uma forma grave de talassemia.

O tratamento 5️⃣ foi aprovado pelo Instituto Nacional para a Excelência bwinone 8 Saúde e Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa que cerca 5️⃣ de 460 pacientes atualmente com talassemia dependente de transfusão poderiam ser elegíveis para o tratamento.

A talassemia é o nome de 5️⃣ um grupo de transtornos genéticos do sangue bwinone 8 que o corpo produz pouca hemoglobina. Affecta aproximadamente 2.300 pessoas no Reino 5️⃣ Unido, a maioria das quais é de origem mediterrânea, asiática ou do Oriente Médio. Muitas pessoas com beta talassemia não 5️⃣ são esperadas para viver além de seus 50 anos.

Casgevy funciona editando um gene nas células-tronco da medula óssea de um 5️⃣ receptor de modo que o corpo produza hemoglobina funcional.

A terapia é esperada ser uma cura de por vida. Em ensaios 5️⃣ clínicos internacionais, 93% dos pacientes com beta talassemia não precisaram de uma transfusão de sangue por pelo menos um ano 5️⃣ após o tratamento.

Um passo à frente na redução das desigualdades bwinone 8 saúde

Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS, disse: "Este é 5️⃣ um momento histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia, com uma possível cura para este transtorno debilitante agora 5️⃣ disponível no NHS.

"Ordinariamente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares, o que impacta severamente abwinone 85️⃣ qualidade de vida, mas esta terapia oferece aos pacientes uma vida livre disso, bem como a esperança de viver mais, 5️⃣ o que é verdadeiramente notícia incrível.

"Esta é a última de uma série de terapias genéticas revolucionárias a serem garantidas pelo 5️⃣ NHS England nos últimos cinco anos, trazendo benefício significativo aos pacientes - e graças ao financiamento através do nosso Fundo 5️⃣ de Medicamentos Inovadores, esta terapia única será acelerada para pacientes que possam se beneficiar da nova vida que promete."

Prof Bola 5️⃣ Owolabi, diretora do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades bwinone 8 Saúde do NHS England, disse: "Este é um passo incrivelmente 5️⃣ emocionante à frente no tratamento da talassemia e poderia mudar radicalmente a vida das pessoas que vivem com uma condição 5️⃣ extremamente dolorosa.

"Estamos comprometidos bwinone 8 reduzir as desigualdades bwinone 8 saúde ao rolarmos novos e inovadores tratamentos no NHS para condições, como 5️⃣ a talassemia, que desproporcionalmente afetam pessoas de algumas origens étnicas de minorias."

Uma oportunidade transformadora

Romaine Maharaj, diretor executivo da UK Thalassaemia 5️⃣ Society, disse:

"Com a aprovação do gene terapia para a talassemia dependente de transfusão sob o esquema de acesso gerenciado do 5️⃣ NHS, estamos à beira de uma ruptura revolucionária.

"Este tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de vida-c

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